《Nat Med》重磅！全球首个HoFH基因疗法在西安交大获得临床成功！

庄生晓梦

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2026年6月4日，《Nature Medicine》在线发表了一项可能改写纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）治疗史的重磅研究。西安交通大学第一附属医院袁祖贻教授团队与苏州诺洁贝生物技术有限公司（NGGT）联合开发的基因治疗AAV-LDLR药物（NGGT006），在小鼠、仓鼠、恒河猴、临床试验中取得突破性结果。令人振奋的是，一位接受高剂量NGGT006治疗的患者，单次静脉输注后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）从基线的11.17 mmol/L降至0.26 mmol/L，降幅高达96%以上，并成功停用所有合并降脂药物。这一成果标志着全球HoFH基因疗法迎来里程碑式突破，为这一长期缺乏有效根治手段的罕见病带来曙光。
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- q; z4 @5 _, K2 f5 N: R/ O' E/ H- p从“无药可医”到“有药难治”，再到“一针显著缓解”，NGGT006正在改写HoFH治疗史。这项登上《Nature Medicine》的中国原研创新药的研究，为全球患者带来曙光。基因疗法已叩开根治之门，让这一罕见病不再意味着早发的灾难和过早的告别。
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+ H0 K7 h+ y# `4 b" n原文链接：
0 j4 f$ ^5 g+ j; t4 Nhttps://www.nature.com/articles/s41591-026-04441-3