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本帖最后由 土豆 于 2026-7-24 23:22 编辑
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？六岁女孩美美（化名）罹患罕见的Snijders Blok-Campeau综合征，该病由基因突变导致，会造成孩子发育迟缓、语言受限。虽不致命，但随年龄增长，美美与同龄儿童的差距不断拉大，令父母十分焦虑。$ J7 c0 S9 S5 Q' n ?) W0 F) I! d
# C& E- y9 c# G" f为救治女儿，美美父母通过患者社群，对接上上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。该团队提出采用单碱基编辑技术，修复美美脑部病变基因。因疗法为个人专属定制，无商业资金支持，美美父母耗尽积蓄并向亲友借款，累计筹措超86万美元（约600万人民币）试验经费。
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$ a) Q- o, i& p2 ]- i经过近两年前期试验筹备，2025年3月24日，美美在上海新华儿童医院接受全球首例脑部碱基编辑临床试验。医护人员通过脊髓穿刺，将搭载碱基编辑工具的腺相关病毒注入其脊髓液，依靠病毒穿透脑组织完成基因修复。
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7 g `& A5 F% u但超高病毒载量引发美美剧烈的免疫排异反应。注射几天后，美美持续高烧，继而出现肾衰竭、血小板骤降等危重症状，经全力抢救，于治疗第七天在ICU不幸离世。医院伦理委员会事后认定，美美的死亡与本次治疗手段明确相关。" C# r$ V- D. E2 S4 ^0 o
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这起重大临床死亡事件始终未对外公开，相关临床试验数据库登记信息，长达一年多未更新说明。事后核查证实，该试验存在多处严重合规与安全漏洞。试验前的灵长类动物毒理实验已证实，该给药剂量会造成中重度肝肾损伤，但研究团队未调低人体剂量，也未向伦理委员会完整上报该核心风险。同时，团队向家属告知风险时刻意淡化危害，知情同意书中未列明“死亡”这一潜在风险。
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监管层面，该项目归类为研究者发起的临床研究，规避了国家药监局的严格审评，最终仅由地方卫生部门对涉事医院处以约2.5万元人民币的轻微罚款。
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更令家属愤慨的是，美美离世近一年后，2026年初，仇子龙团队的该项技术临床前研究成果登上《Nature》期刊。论文初稿曾提及美美的基因数据及家属资助，终版却全数删除相关内容，对致死事故只字不提，仅以“临床转化仍面临重大挑战”一笔带过。
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该论文被国内媒体宣传为罕见病治疗新突破，误导众多患者家属求医。美美父母曾要求团队撤稿，并向《Nature》递交抗议信，说明家庭出资、患儿离世等实情。但期刊方回应，相关伦理问题不属于数据完整性管辖范畴，应由涉事高校处理，且审稿阶段并未知晓本次医疗事故。（国内新闻AI精简处理） |
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发表于 2026-7-24 22:33:44
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